俄罗斯专享会284欢迎您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会

“2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。我们诚挚邀请您莅临大会，届时俄罗斯专享会284的专业技术团队将在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们为您准备了精美礼品，恭候您的揭秘！

俄罗斯专享会284诚邀您参加第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会

2025年4月9-10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会诚邀新老朋友再聚上海张江科学会堂，与来自生物医药全产业链的10000+创新实践者共同探讨新前景！我们期待您到俄罗斯专享会284的G09展位交流。

热点聚焦

1. 俄罗斯专享会284祝贺神济昌华全球首创基因治疗药物获FDA临床研究许可

2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司宣布其研发的全球首款以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01已获得美国FDA新药临床试验申请许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（渐冻症）。获批后，该药物将进入I/IIa期国际多中心试验，标志着临床转化的重要一步。

2. 俄罗斯专享会284祝贺金唯科基因治疗药物JWK002获IND受理

成都金唯科生物科技有限公司自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002近日已获国家药品监督管理局受理，这有望成为国内首个注册临床试验的此类基因治疗药物。我们对这一成就表示衷心祝贺。

3. 文献解读|基因治疗的未来：新生儿与幼儿中AAV9抗体的研究

诺华公司团队近期在《MolecularTherapyMethods&clinicalDevelopment》发表了关于新生儿和幼儿中AAV9抗体的研究，探讨了母体来源抗体的动力学变化，为基因治疗的时机选择提供了重要参考。

4. 俄罗斯专享会284助力基因疗法，为雷特综合征患儿开辟新篇章

2025年2月14日，广州妇儿中心一名雷特综合征患儿取得可喜进展，显示出更积极的需求表达。这是由广州妇儿中心与上海交通大学医学院合作的临床研究成果，俄罗斯专享会284为项目的推进提供了支持。

5. 湖南省细胞行业立法促进规范化发展

湖南省成立新的《细胞和基因产业促进条例（草案）》，成为推动该领域高质量发展的又一省份，为细胞行业的规范化、法治化发展奠定了基础。

创新突破

1. 最新研究：多种Cas12a小鼠模型开发

耶鲁大学团队在《NatureBiomedicalEngineering》期刊上发布研究，介绍了多种Cas12a敲入小鼠模型的开发，有助于复杂基因互作网络的理解、疾病建模及免疫细胞工程。

2. 宣武医院团队创新基因疗法延缓骨骼肌衰老

首都医科大学的辛梅与中国科学院动物研究所的合作团队，揭示了“长寿蛋白”SIRT5如何通过蛋白激酶TBK1的去琥珀酰化改变，延缓骨骼肌衰老的新机制，该成果发表在《NatureMetabolism》上。

资本动向

1. ArborBiotechnologies完成5亿融资，支持新型基因编辑疗法开发

ArborBiotechnologies近日宣布完成7390万美元的C轮融资，支持其针对肝脏和中枢神经系统疾病的新型基因编辑疗法的研发，助推罕见病基因疗法的临床试验进展。

2. 北京成为首个医药健康产业突破万亿的城市

2024年，北京医药健康产业的整体规模将达到106万亿元，成为国内首个破万亿的城市，将持续发展细胞与基因治疗等新兴领域。

3. 海南博鳌乐城发布首批细胞治疗项目收费标准

海南博鳌乐城国际创新药械展会议厅迎来了干细胞大会，并首次公布了中国干细胞行业的规范收费标准，标志着我国干细胞行业的进一步规范化与透明化。